De la pandémie à la maladie rare, l'innovation médicale est la réponse – EURACTIV.fr

De la pandémie à la maladie rare, l'innovation médicale est la réponse – EURACTIV.fr

11 juillet 2020 0 Par Village FSE

Vivant une pandémie mondiale, nous pouvons nous consoler de l'énorme réponse de recherche et développement en collaboration qui a lieu pour trouver un moyen de sortir de l'ombre de la crise COVID-19. Les scientifiques du monde entier travaillent à trouver de nouveaux diagnostics, traitements et vaccins à utiliser dans la lutte contre le coronavirus.

Nathalie Moll est directrice générale de la Fédération européenne des industries et associations pharmaceutiques (EFPIA).

À l'opposé d'une pandémie, une maladie rare peut n'affecter qu'une poignée de patients dans un pays particulier, mais pour le patient, sa famille, les soignants et les cliniciens, l'impact de son état peut être tout aussi dévastateur. Souvent génétiques, découvertes dans l'enfance et souvent graves, les maladies rares sont parmi les défis scientifiques les plus importants en médecine. En règle générale, ils n'affectent que 1 personne sur 2000, mais il existe plus de 6000 maladies rares, ce qui signifie qu'environ 30 millions d'Européens vivent avec une forme de maladie rare.

Les maladies rares n'attirent certainement pas le niveau d'attention et d'intérêt des médias comme le fait une crise de santé publique comme COVID-19, mais pour les patients vivant avec 95% des maladies rares où aucune option de traitement n'existe, le besoin de nouveaux diagnostics et médicaments est tout un peu aussi réel.

En tant qu'industrie responsable du développement de ces nouvelles thérapies, nous nous engageons à atteindre l'objectif crucial de trouver de nouveaux traitements pour les patients dans les domaines où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Cela signifie soutenir et renforcer le cadre des incitations pour conduire de nouvelles recherches sur la prochaine génération de traitements et de traitements pour les maladies rares et les traitements pédiatriques. Les incitations stimulent l'investissement, la recherche et les résultats. Des résultats qui signifient de nouveaux traitements et finalement de meilleurs résultats pour les patients.

C'est pourquoi l'EFPIA soutient la législation européenne existante sur les médicaments orphelins et les médicaments pédiatriques, tout en soulignant la nécessité de co-créer des véhicules pour résoudre les problèmes d'accès aux nouveaux traitements. Avant l'entrée en vigueur de la législation sur les orphelins en 2000, il n'existait que 8 traitements autorisés pour traiter les maladies rares, il y en a maintenant 169, soulignant le rôle fondamental d'un cadre incitatif prévisible et stable pour la recherche et le développement. Toute déstabilisation de ce cadre menace l'investissement dans la recherche et le développement dans ce domaine.

Parallèlement, un accès plus rapide et plus équitable aux nouveaux traitements des maladies rares pour les patients à travers l'Europe est un objectif et une responsabilité partagés. La réouverture du règlement sur les médicaments orphelins ne résoudra pas les principaux défis concernant l'inégalité d'accès et la disponibilité des médicaments orphelins au sein de l'Union européenne. Relever ce défi nécessite un dialogue structuré avec les parties prenantes concernées, les États membres et la Commission européenne sensibles à leurs domaines de compétence respectifs, afin de trouver des solutions pour introduire ces traitements innovants. C'est pourquoi nous réitérons l'appel aux États membres et à la Commission de mettre en place un forum de haut niveau composé de décideurs européens et nationaux, de patients, ainsi que des milieux de la recherche et de la santé, pour trouver des solutions collaboratives et multipartites à ces complexes. problèmes d'accès.

Compte tenu du manque de moteurs de la politique d'innovation dans la feuille de route pour la stratégie pharmaceutique de l'UE, il est d'autant plus essentiel que nous maintenions un cadre d'incitations stable et prévisible qui puisse continuer à soutenir le développement de nouveaux traitements pour les patients atteints de maladies rares en Europe. Nous devons travailler ensemble pour garantir l'accès aux nouveaux traitements et technologies aujourd'hui, l'innovation médicale dans les maladies rares de demain et des systèmes de santé durables dans une Europe mondialement compétitive. Déstabiliser les investissements dans la découverte et le développement de nouveaux traitements pour les patients atteints de maladies rares en rouvrant une législation, qui s'est avérée efficace pour stimuler le développement de nouveaux traitements, ne peut pas être la bonne approche.

Une leçon limpide de la pandémie de COVID-19 a été que la réponse réside dans l'innovation médicale. Cela est également vrai pour les patients vivant avec des maladies rares. Il est maintenant temps de reconstruire et de revigorer plutôt que de dévaluer l'écosystème de recherche en santé en Europe, pour nous assurer de relever ces défis et de #WeWontRest jusqu'à ce que nous rendions les traitements pour les maladies rares moins rares.